Batten (NCL) Hastası Çocukları Yaşatabiliriz!

Batten (NCL) hastası çocukları yaşatabiliriz; evet, artık bu mümkün. Bir zamanların çaresiz hastalığının artık bir çaresi var, bu hastalığın ilacı bulundu. Bir daha hiçbir çocuk bu hastalık yüzünden ölmeyecek; ama ülkemizde, onları hayata bağlayacak olan ilaçlarına erişim sağlayamıyorlar!

Batten – Nöronal Ceroid Lipfouscinosis (NCL) hastalığı, nörolojik fonksiyonları etkileyecek seviyede beyin hasarı veren enzimlere sebep olan ölümcül bir hastalık türüdür. Genetik bozukluktan meydana gelir ve genellikle bebeklik veya çocukluk çağında başlangıç göstererek sinir sistemini tahrip edip tüm yaşamsal fonksiyonların etkilenmesine neden olur.

Bu hastalık sebebiyle, küçük yaştaki çocuklarımız zaman içinde beyin fonksiyonlarını ve vücutlarındaki kas-sinir gücünü kaybetmekte ve yatağa bağımlı olarak yaşam destek üniteleri ile yaşatılmaya çalışılmaktadırlar. Belirli bir süre sonra da Batten hastalığı yüzünden çocuklar yaşamlarını yitirirler.

Ama artık çocukların yatağa bağımlı kalmasını ve yaşamlarını yitirmelerini önlemek mümkün.
ABD’li BioMarin ilaç şirketinin ürettiği Brineura adlı ilacın (Cerliponase alfa etkin maddeli), Batten hastalığı ve türlerine iyi geldiği ve ölümleri durdurabileceği bilimsel olarak kanıtlanmıştır.

Cerliponase alfa etkin maddeli (Brineura) ilaç, Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile Avrupa İlaç Kurumu’ndan (EMA) onay aldı ve Nisan 2017 tarihinde Amerika’da piyasaya çıkarak hastaların kullanımına sunuldu. Batten hastaları, sağlık güvenceleri ile ücretsiz olarak bu ilaca reçeteli olarak ABD ve Avrupa ülkelerinde erişebiliyor ve tedavi olabiliyorlar.

Türkiye’de ise hayati derecede önemli olan bu ilaca Batten hastaları erişemiyor. Çünkü ilaç Türkiye’de ruhsatlandırılmamış ve ülkeye hâlen getirilmemiş. Bu sebeple de bu zaman kadar onlarca hasta yaşamını yitirdi ve yitirmeye de devam ediyor. T.C. Sağlık Bakanlığı yetkilileri, ilacın henüz Türkiye’de ruhsat almadığını ve 02.04.2018 tarihinde yurt dışı ilaç listesine eklendiğini bildiriyor. İlaç yönetmeliğine göre bu ilacın Türkiye’ye girebilmesi için birçok prosedür ve izin gerekiyor.

Geçen her dakika çok önemli ama birçok prosedür sebebiyle Batten hastası tüm çocukların hayatı tehlikeye atılmakta, ilaca erişemeyerek tedavi olamayan her çocuk ölüme mahkûm edilmektedir.

Buradan çağrımdır; Sağlık Bakanlığı, Cerliponase alfa etkin maddeli (Brineura) ilacı bir an önce ruhsatlandırarak Türkiye’ye getirmeli, gerekli prosedürleri ve işlemleri hızlıca yaparak ilacı tüm Batten hastalarına SGK kapsamında ücretsiz sunmalı ve tedavi imkânlarını sağlamalıdır. Aksi takdirde, bu hastalık sebebiyle yüzlerce çocuğun sağlık sorunları daha da ağırlaşacak ve yaşam kayıpları kaçınılmaz olacaktır.
ABD ve Avrupa ülkelerindeki hasta çocuklar ilaçlarına kavuşup ücretsiz tedavi olarak sağlıklarına kavuşurken, Türkiye’deki çocuklarımız ölüme terk edilemez!